Terapia genetica – O adevarata revolutie medicinala0 Comments

Publicat in:


>Repararea sau inlocuirea unei gene defectuoase in vederea corectarii eroilor Naturii, aceasta este promisiunea terapiei genetice. Generatoare de sperante dintre cele mai nebunesti, aceasta noua abordare medicala este considerata la fel de revolutionara ca vaccinul sau descoperirea antibioticelor la timpul lor.

Principiul
Incepand cu stabilirea, in anul 1993, a carfografiei genomului uman si cu descriptarea acesteia, in anul 2003, se cunoaste din ce in ce mai bine functionarea genelor si , in special, ce gena – cod este asociata unei proteine si carei functii a corpului i se raporteaza aceasta.

O premiera franceza
In anul 1999, profesorul Alain Fischer, cercetator la Inserm (Institutul national stiintific de studii si de cercetari medicale) a demonstrat puterea acestei tehnici, precum si formidabila speranta careia ii putea da nastere, realizand – la spitalul Necker (Paris) – prima incercare de terapie genica, incununata de succes, avand ca subiect o fiinta umana. El a lucrat cu un grup de copii care sufereau de o boala genetica care facea ca sistemul lor imunitar sa fie deficiar (imunodeficienta severa combinata, legata de cromozomul x sau disc-x). Acesti copii erau obligati sa traiasca in bule, intr-o atmosfera complet sterila. Echipa profesorului Fischer a izolat gena respectiva inainte de prelevarea, de la pacienti, a celulelor suse (celule capabile sa se transforme in mai multe tipuri de celule). Apoi, in laborator, o gena sanatoasa a fost introdusa in aceste celule inainte ca acestea sa fie reinjectate in organismele copiilor: cei zece tineri pacienti tratati au outut sa iasa din bula lor sterila. Totusi, doi dintre ei au dezvoltat o leucemie si unul singur a putut fi salvat. Aceasta tragedie a antrenat suspendarea incercarilor pe fiinte umane, intre anii 2002 si 2004, dar, in fata unui asemenea procent al reusitei, de 98%, acestea au fost luate curand. Cercetatorii au putut astfel indentifica motivele pentru care cei doi copii -si nu altii – au fost victimele cancerului: in organismul lor, gena-medicament s-a implantat in apropierea celei care gestioneaza produerea de globule rosii si de limfocite. Un ”accident” care poate fi prevenit de catre medici.

Concept
Se poate deci imagina ingrijirea medicala prin utilizarea genelor in doua moduri diferite:


Inlocuirea 
Chiar daca conceptul este atragator, inlocuirea unei gene deficitare cu o gena sanatoasa ramane, in prezent, proiectul terapeutic cel mai deficil de pus in practica, din punct de vedere tehnic.

Aportul terapeutic
Este vorba, in acest caz, de utilizarea genei ca un medicament capabil sa codifice o proteina pentru a o determina sa declanseze efecte asociate cu o gena bolnave, contrabalansand efectele nefaste.

Functionarea 
Identificarea genei deficitare
Aceasta este, evident, prima etapa. In fata unei afectiuni date, congenitala sau dobandita, este necesara stabilirea genelor implicate. Odata efectuata, aceasta identificare cercetatorii izoleaza o gena – medicament si o cloneaza in laborator.

Implantarea genei-remediu
Pentru a introduce gena-medicament in celula infectata, oamenii de stiinta utilizeaza un vector. Cel mai adesea, este vorba despre un retrovirus, deoarece acesta are facultatea de a migra si de a traversa membrana citoplasmatica, pentru a ajunge la nucleul celulelor anumitor organe. In acel moment are loc replicarea ADN -ului sau, sau a ARN -ului sau, in interiorul celului si, atunci cand aceasta se reproduce , ea o face pastrand proprietatile virusului. Acesta este mecanismul infectiei. In cadrul terapiei genetice, se manipuleaza virusul, astfel incat acesta sa devina inofensiv, apoi se inlocuieste ADN -ul sau (sau ARN -ul) cu cel a unei gene-medicament care controleaza producerea unei proteine specifice in vederea inducerii unui efect terapeutic.

O infectie supravegheata 
Apoi, virusul va patrunde in celula-tinta si va utiliza puterea de replicare a acesteia, astfel incat sa ”infecteze” celelalte celule si sa le confere astfel proprietatile terapeutice ale genei-medicament.

Accesul la celula-tinta
Geneticienii dispun de trei tehnici pentru a se asigura ca virusul  ajunge la celula-tinta vizata si pentru a evita consecintele dezastruoase ale primelor incercari:
In vivo. Virusul este introdus in circulatia sanguina printr-o banala injectie inainte de a fi transportat, prin sange, pana la celulele-tinta.
In situ. In acest caz, vectorul modificat se introduce direct in organul vizat.
In vitro. Se preleveaza, de la bolnav, celulele care vor fi supuse modificarii si se introduce, in laborator, virusul purtator al gene-medicament. Celulele transformate sunt apoi reinjectate in tesuturile pacientului.

Author: Corpul Uman
Google



Link-uri Sponsorizate

Terapia genetica – O adevarata revolutie medicinala

Lasă un răspuns

Schimba setarile cookie!